Zebra Balığından İlham Alan Tedavi
Retinitis pigmentosa, retinadaki fotoreseptör hücrelerini sistematik olarak yok eden ve günümüzde etkili bir tedavisi bulunmayan genetik bir hastalık. KAIST ekibi, bu hastalıkla mücadelede doğadan ilham aldı. Özellikle zebra balıklarının hasarlı göz dokusunu doğal olarak onarma yeteneği üzerine yoğunlaşan bilim insanları, bu balıklarda Müller glia adı verilen hücrelerin hasarlı retinal nöronlara dönüşebildiğini keşfetti.Ancak insanlar ve diğer memelilerde bu yenileyici süreç, PROX1 adlı bir proteinin etkisiyle doğal olarak devreye girmiyor. Araştırmacılar, bu engeli aşmak için PROX1 proteinini hedef alan özel bir antikor geliştirdi.Farelerde Görme Geri Geldi
Yeni geliştirilen PROX1 antikoru, retinitis pigmentosa tanılı farelerin gözlerine doğrudan uygulandı. Sonuçlar bilim insanlarını bile şaşırttı: Müller glia hücreleri, retinal nöronları yenilemeye başladı ve görme yetisi uzun süreli olarak geri döndü.
İnsan Denemeleri 2028'de Başlayabilir
Araştırma ekibi, KAIST bünyesinden çıkan Cellia Inc. isimli biyoteknoloji firması aracılığıyla tedaviyi daha da geliştiriyor. Hedef, 2028 yılına kadar insan üzerinde klinik denemelere başlamak. Eğer bu süreç başarılı olursa, bu yenilikçi tedavi yöntemi, retinal hastalıklar nedeniyle görme kaybı yaşayan milyonlarca insan için ilk etkili çözüm olabilir.
Retinitis pigmentosa, retinadaki fotoreseptör hücrelerini sistematik olarak yok eden ve günümüzde etkili bir tedavisi bulunmayan genetik bir hastalık. KAIST ekibi, bu hastalıkla mücadelede doğadan ilham aldı. Özellikle zebra balıklarının hasarlı göz dokusunu doğal olarak onarma yeteneği üzerine yoğunlaşan bilim insanları, bu balıklarda Müller glia adı verilen hücrelerin hasarlı retinal nöronlara dönüşebildiğini keşfetti.Ancak insanlar ve diğer memelilerde bu yenileyici süreç, PROX1 adlı bir proteinin etkisiyle doğal olarak devreye girmiyor. Araştırmacılar, bu engeli aşmak için PROX1 proteinini hedef alan özel bir antikor geliştirdi.Farelerde Görme Geri Geldi
Yeni geliştirilen PROX1 antikoru, retinitis pigmentosa tanılı farelerin gözlerine doğrudan uygulandı. Sonuçlar bilim insanlarını bile şaşırttı: Müller glia hücreleri, retinal nöronları yenilemeye başladı ve görme yetisi uzun süreli olarak geri döndü.
İnsan Denemeleri 2028'de Başlayabilir
Araştırma ekibi, KAIST bünyesinden çıkan Cellia Inc. isimli biyoteknoloji firması aracılığıyla tedaviyi daha da geliştiriyor. Hedef, 2028 yılına kadar insan üzerinde klinik denemelere başlamak. Eğer bu süreç başarılı olursa, bu yenilikçi tedavi yöntemi, retinal hastalıklar nedeniyle görme kaybı yaşayan milyonlarca insan için ilk etkili çözüm olabilir.
