Japon Bilim İnsanları Down Sendromunun Genetik Sebebini Laboratuvar Ortamında Gidermeyi Başardı

Araştırma ekibi, özel olarak tasarlanmış son derece hassas CRISPR araçlarıyla hücrelerdeki üçüncü 21. kromozomu ortadan kaldırarak genetik yapıyı normale döndürdü. Bu müdahale, beyinle ilişkili genlerin işlevini iyileştirdi, oksidatif stresi azalttı ve hücrelerin normal insan hücreleri gibi davranmasını sağladı.

Henüz erken laboratuvar aşamasında olan bu gelişme insanlar veya hayvanlar üzerinde uygulanmaya hazır değil. Ancak trisomi 21’in etkilerini gelecekte tersine çevirme potansiyeline sahip büyük bir adım olarak görülüyor. Etik, güvenlik ve tıbbi açıdan aşılması gereken engeller bulunsa da, genetik bozuklukların kaynağında düzeltilmesi fikri artık daha yakın bir gerçeklik haline geliyor.

Araştırmacılar, “Gen düzenleme ile trisomi durumunu ‘kurtarmanın’ mümkün olduğunu gösterdik,” açıklamasında bulundu.